In uno studio in fase iniziale, il nuovo trattamento derivato da cellule staminali di Vertex Pharmaceuticals per il Diabete di tipo 1 mostrò risultati “sorprendenti” e forse guarì un uomo dalla malattia. Ma gli esperti di diabete invitano alla cautela, citando la necessità di ulteriori ricerche e di un monitoraggio continuo.
Una sperimentazione clinica con risultati “senza precedenti”
Vertex Pharmaceuticals il mese scorso ha pubblicato i risultati di uno studio clinico in fase iniziale per una terapia sostitutiva con cellule staminali, chiamata VX-880. È progettato per il trattamento di persone con diabete di tipo 1 grave, una malattia che si verifica quando il sistema immunitario del corpo distrugge le cellule delle isole pancreatiche che producono insulina. La terapia non mira a trattare le persone con diabete di tipo 2.
Secondo il New York Times , il VX-880 è stato sviluppato per decenni da Doug Melton, un biologo dell’Università di Harvard che ha deciso di trovare una cura per il diabete di tipo 1 dopo che al figlio neonato e alla figlia adolescente è stata diagnosticata la malattia. La malattia, che è letale senza iniezioni di insulina, può attualmente essere “curata” solo con un trapianto di pancreas o cellule insulari, riporta il Times , ma una carenza di organi rende impossibile tale trattamento per la maggior parte con la malattia.
Secondo un comunicato stampa di Vertex , una sperimentazione in corso per VX-880 coinvolgerà circa 17 partecipanti e durerà cinque anni. Tuttavia, i primi dati non pubblicati sul primo paziente dello studio suggeriscono che potrebbe “curare [e]” la malattia, riporta il Times .
Il paziente, Brian Shelton, è stato il primo a ricevere un’infusione di VX-880 il 29 giugno, quando ha partecipato a una fase iniziale di prova di sicurezza del trattamento, che ha richiesto un ampio follow-up e ha imposto di iniziare con solo metà dose. Il trattamento è stato derivato da cellule staminali ma, secondo il Times , ha operato “proprio come le cellule del pancreas che producono insulina mancavano al suo corpo”. Secondo il Times , i dati del giorno 90 del processo hanno rivelato che il corpo di Shelton è ora in grado di controllare automaticamente i suoi livelli di insulina e di zucchero nel sangue.
“È una vita completamente nuova”, ha detto Shelton. “È come un miracolo.”
Detto questo, finora c’è almeno un avvertimento sul trattamento di Shelton, riporta il Times : come con i pazienti che ricevono un trapianto di pancreas, Shelton deve assumere continuamente farmaci immunosoppressori per impedire al suo corpo di rifiutare le cellule infuse. Tuttavia, Shelton ha affermato che i farmaci non hanno causato alcun effetto collaterale, aggiungendo che rappresentano un rischio minore rispetto al monitoraggio costante della glicemia e all’assunzione di insulina come doveva fare prima di ricevere VX-880.
Tra lodi, gli esperti invitano alla cautela
Sebbene gli esperti del settore abbiano celebrato la speranza che potesse arrivare una potenziale cura per molti degli 1,5 milioni di americani affetti da diabete di tipo 1, molti hanno esortato alla cautela a causa della fase iniziale degli studi clinici del trattamento, esprimendo preoccupazioni su possibili effetti collaterali imprevisti e domande su quanto tempo durerebbe l’effetto del trattamento.
Ad esempio, alcuni esperti hanno espresso preoccupazione per l’immunosoppressione di Shelton. John Buse, un esperto di diabete presso l’ Università della Carolina del Nord , ha dichiarato: “Dobbiamo valutare attentamente il compromesso tra gli oneri del diabete e le potenziali complicanze dei farmaci immunosoppressivi”.
Tuttavia, “in conclusione, è un risultato sorprendente”, ha affermato Irl Hirsch, un esperto di diabete presso l’ Università di Washington che non è stato coinvolto nella ricerca. “Cercavamo che qualcosa del genere accadesse letteralmente da decenni”.
Separatamente, Peter Butler, un esperto di diabete presso l’ Università della California, Los Angeles, che non è stato coinvolto nella ricerca, ha convenuto che “[i] t è un risultato notevole”. Ha aggiunto: “Essere in grado di invertire il diabete restituendo loro le cellule che mancano è paragonabile al miracolo quando l’insulina era disponibile per la prima volta 100 anni fa”.
Gli esperti coinvolti nello studio hanno anche espresso sorpresa per il fatto che risultati così positivi derivassero solo da una mezza dose, riporta il Times .
“Questi risultati del primo paziente trattato con VX-880 non hanno precedenti. Ciò che rende questi risultati davvero notevoli è che sono stati raggiunti con un trattamento a metà della dose target”, ha affermato Bastiano Sanna, EVP e capo delle terapie cellulari e genetiche di Vertex. “Anche se sono ancora presto, questi risultati supportano la continua progressione dei nostri studi clinici sul VX-880, nonché studi futuri che utilizzano le nostre cellule incapsulate delle isole, che hanno il potenziale per essere utilizzate senza la necessità di immunosoppressione”.
James Markmann, chirurgo di Shelton al Mass General che sta lavorando al processo, ha notato che nessuno si aspettava che le cellule funzionassero così come sono. “Il risultato è così sorprendente”, ha detto Markmann, “È un vero balzo in avanti per il campo”.
Qual è il futuro del VX-880?
Sulla base dei primi risultati, Vertex ha affermato che “prevede di continuare a far progredire il programma di Fase 1/2 per VX-880”, osservando che “[i]qui sono più siti attivi negli Stati Uniti e l’applicazione della sperimentazione clinica è stata approvato in Canada.”
Inoltre, Vertex ha affermato che sta “progredendo gli studi sull’abilitazione dell’IND per il suo programma di cellule insulari incapsulate, che potenzialmente eliminerebbe il requisito dell’immunosoppressione e prevede di presentare un IND per questo programma nel 2022”.
Secondo il Times , Vertex non annuncerà un prezzo per il trattamento fino a quando non verrà concessa l’ approvazione della FDA . (Kolata, New York Times , 27/11; Comunicato stampa Vertex, 18/10 )
