Lo studio preliminare mostra la promessa per il trattamento a lungo termine del diabete tipo 1.
Ma in concreto il denaro donato per la ricerca dove finisce e a cosa serve? La domanda legittima e naturale trova una risposta altrettanto concreta e chiaro nell’impegno che AGD Ricerca fin dall’inizio (da oltre cinque anni) ha messo per sostenere l’impegno dei ricercatori nello sviluppo di una cura per il diabete tipo 1, attraverso la medicina rigenerativa e cellulare, supportando con la raccolta fondi, le borse di studio per mandare avanti i protocolli di ricerca stipulati tra l’Università di Bologna e il Diabetes Research Institute of Miami.
La medicina rigenerativa rappresenta quell’insieme di interventi che riportano alla normale funzione tessuti e organi che sono stati danneggiati da malattie, traumi o logorati dal tempo. Includo uno spettro completo di farmaci chimici, genetici e proteici, terapie cellulari e interventi biomeccanici che raggiungono questo obiettivo.
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I risultati di uno studio preliminare mostrano che potremmo aver fatto passo avanti verso il raggiungimento di una cura a lungo termine per il diabete di tipo 1. Dopo decenni di ricerca, ora sembra esserci un successo almeno parziale nel trapianto di cellule insulari funzionanti che producono insulina nel pancreas umano. E di questo processo fa parte il progetto pocanzi indicato.
Il diabete di tipo 1 è una grave crisi di salute pubblica. La malattia si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca le proprie cellule pancreatiche che producono insulina. Senza queste cellule che producono insulina, i pazienti sono a rischio di cecità, disabilità e sono a maggior rischio di Covid-19.
I ricercatori dell’Harvard Stem Cell Institute e della Vertex Pharmaceuticals hanno scoperto un metodo per far crescere cellule pancreatiche che producono insulina dalle cellule staminali. Queste cellule che producono insulina possono quindi essere impiantate nel pancreas dei pazienti con diabete di tipo 1. Se lo studio continua ad avere successo, questi ricercatori avranno creato un metodo per produrre una scorta illimitata di cellule pancreatiche che producono insulina per curare i diabetici di tipo 1.
Il processo di sviluppo di questo metodo è iniziato con la comprensione di quali segnali chimici erano necessari per guidare le cellule staminali nelle cellule che producono insulina. Le cellule staminali sono un tipo di cellula che può essere riprogrammata in fasi di sviluppo embrionali precedenti. Con i giusti segnali chimici, le cellule staminali possono quindi essere trasformate in quasi tutte le altre cellule del corpo.
Per guidare le cellule staminali nelle cellule pancreatiche che producono insulina, il team di ricerca di Harvard ha concentrato i propri sforzi sull’apprendimento dello sviluppo del pancreas e sulla scoperta dei meccanismi utilizzati dal pancreas per produrre queste cellule.
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Dopo uno sforzo meticoloso e sistematico per determinare quali segnali chimici potrebbero trasformare le cellule staminali in cellule insulari produttrici di insulina, il team di ricerca di Harvard sembrò finalmente imbattersi nella formula magica. Harvard ha quindi lavorato in collaborazione con i prodotti farmaceutici Vertex per condurre studi di sicurezza clinica in fase iniziale delle cellule nei diabetici di tipo 1. Queste prove iniziali hanno fornito indicazioni per miglioramenti nei metodi utilizzati per produrre le cellule delle isole. Dopo il successo di questi primi test di sicurezza, le cellule erano pronte per le sperimentazioni cliniche.
I risultati degli studi clinici sono stati recentemente pubblicati sul Cell Stem Cell Journal. Un avvertimento importante per le cellule insulari coltivate con cellule staminali come cura per il diabete di tipo 1 è che si tratta di una malattia autoimmune. Quindi, per i pazienti con diabete di tipo 1, il loro sistema immunitario attaccherà qualsiasi cellula che assomigli alle cellule delle isole pancreatiche. Affinché un trapianto di cellule delle isole pancreatiche avvenga con successo nei diabetici di tipo 1, è necessario utilizzare tattiche di immunosoppressione che essenzialmente sopprimono l’attacco del sistema immunitario alle cellule delle isole. Ciò è stato fatto prescrivendo ai pazienti farmaci immunosoppressivi prima che venissero iniettati loro le cellule delle isole cresciute in laboratorio, dopo questo processo,
Sebbene nessun partecipante allo studio clinico formale abbia raggiunto la piena indipendenza dalle iniezioni di insulina, il fabbisogno giornaliero di insulina di tutti i partecipanti è diminuito in modo significativo. I risultati di questi studi sono promettenti. Le cellule sono state coltivate, trapiantate e prodotto con successo insulina in risposta ai livelli naturali di glucosio del corpo. Inoltre, un uomo che ha partecipato ai primi studi di sicurezza dello studio ha ora riportato la piena indipendenza dalle iniezioni di insulina. Ora può mangiare un pasto senza dover monitorare o regolare i suoi livelli di insulina e potrebbe essere il primo individuo segnalato a essere guarito dal suo diabete di tipo 1.
I risultati di questi studi sono davvero promettenti. Tuttavia, ci sono ancora alcuni avvertimenti sul successo delle cellule pancreatiche coltivate con cellule staminali nell’applicazione clinica. La difficoltà più evidente è la necessità di farmaci immunosoppressori per limitare il rigetto da parte del sistema immunitario delle cellule delle isole trapiantate. Sebbene questi farmaci consentano un trapianto riuscito di cellule insulari nei diabetici di tipo 1, possono avere effetti collaterali significativi come infiammazione, ascessi epatici, infezioni. Altri effetti collaterali meno gravi includono perdita di appetito, nausea e vomito. In effetti, tutti i partecipanti allo studio hanno riportato un certo livello di reazioni avverse ai farmaci immunosoppressori. Tre partecipanti hanno manifestato gravi reazioni avverse, portando alcuni di loro a ritirarsi dallo studio.
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Nel complesso, i risultati di questo studio sono molto promettenti e segnano un significativo passo avanti nel trattamento del diabete. Sebbene sia necessario fare più lavoro, continuiamo a cercare il giorno in cui le cellule delle isole coltivate con cellule staminali potranno sostituire completamente la funzione delle cellule pancreatiche biologiche e quando milioni di persone in tutto il mondo potranno vivere una vita senza iniezione di insulina.
