Diabete tipo 1: l’importanza delll’approvazione di Tzield™ (teplizumab-mzwv)

Prima di entrare nei dettagli del farmaco approvato ieri dalla FDA occorre ricordare ai lettori che:

• Il Tzield non è la cura per il diabete tipo 1, ma un farmaco biologico, il primo per la patologia diabetica nella sua forma autoimmune, ad essere disponibile a 101 anni dalla scoperta e messa in commercio dell’insulina.
• I farmaci biologici, e nello specifico  gli anticorpi monoclonali umani che riconoscono come antigene il TNF-alfa, ad esempio, sono farmaci biologici che vengono utilizzati in medicina per ridurre il dolore e la flogosi in alcune malattie artritiche.
• Esistono farmaci biotech contro diversi tipi di cancro, malattie infettive (virus HIV), così come le malattie cardiovascolari, neurologiche, respiratorie e autoimmuni. L’industria farmaceutica per ottenere nuovi principi attivi negli anni ha utilizzato differenti tecniche: fermentazioni, DNA ricombinante e la tecnica degli ibridomi. La scadenza dei brevetti dei primi farmaci di origine biotecnologica e la conseguente comparsa di prodotti biosimilari, hanno posto diverse domande alle autorità sanitarie di tutto il mondo per quanto riguarda la definizione, struttura e requisiti per l’autorizzazione a commercializzare tali prodotti.
• All’appello mancava solo il diabete tipo 1:il  Tzield per ritardare l’esordio della patologia nelle persone a rischio, e ridurre l’impatto infiammatorio e aggressività della stessa malattia, costituisce una importante progresso e risultato della ricerca.
• E’ SOLO L’INIZIO SOSTENIAMO LA RICERCA!

Una pietra miliare significativa per la comunità del diabete di tipo 1

Tzield ™  (teplizumab-mzwv) , un primo farmaco nel suo genere può ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 negli individui a rischio

NEW YORK , 17 novembre 2022 /PRNewswire/ — JDRF, la principale organizzazione globale di ricerca e difesa del diabete di tipo 1 (T1D), plaude alla decisione odierna della Food and Drug Administration statunitense di approvare Tzield ™ di Provention Bio (teplizumab-mzwv) . Tzield è la prima terapia modificante la malattia disponibile per ritardare il T1D clinico nelle persone a rischio di sviluppare la malattia. Gli studi hanno dimostrato che Tzield può ritardare l’insorgenza del T1D per circa 2 anni. 

“La decisione odierna della FDA offre alle persone a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1 il dono del tempo”, ha affermato Aaron Kowalski , Ph.D., CEO di JDRF. “Per la prima volta in assoluto, abbiamo un modo per cambiare il corso e rallentare lo sviluppo del T1D. Questa è una grande vittoria per la comunità T1D e l’ultimo esempio di come la ricerca e la difesa di JDRF contribuiscano a migliorare la vita oggi e domani. I Sono estremamente orgoglioso del ruolo svolto da JDRF nel portare questa terapia sul mercato e non vediamo l’ora di lavorare con altre parti interessate per garantire che Tzield sia accessibile a coloro che ne hanno bisogno. 

Ci sono molti responsabili di questo risultato e JDRF estende la nostra più profonda gratitudine a tutti i soggetti coinvolti: molti brillanti ricercatori, tra cui Jeffrey Bluestone, Ph.D., Lucienne Chatenoud, MD, Ph.D. e Kevan Herold , MD, i National Institutes of Health (NIH), i partecipanti alla sperimentazione clinica e Provention Bio per aver reso oggi una realtà”. 

Ritardando l’insorgenza del T1D, Tzield consentirà a coloro che hanno biomarcatori di posticipare il carico della malattia e ridurre i rischi di malattie oculari, renali, nervose e cardiache, complicazioni spesso associate al T1D. L’approvazione di Tzield può significare anni aggiuntivi senza il peso emotivo del monitoraggio della glicemia e della somministrazione di insulina. Dà anche alle famiglie il tempo di prepararsi per una diagnosi futura.  

“Com’è appropriato che questa notizia venga annunciata a novembre, il mese nazionale di sensibilizzazione sul diabete”, ha affermato Sanjoy Dutta , Ph.D., direttore scientifico di JDRF. “Il tema di JDRF per il mese è ‘Forward’, che evidenzia i progressi compiuti dalla comunità T1D e il lavoro a venire. Investire in Tzield, la prima terapia modificante la malattia per T1D, è solo un esempio di come JDRF sta portando avanti la ricerca sul diabete di tipo 1 e la ricerca di cure ‘Avanti'”.  

La dottoressa Cory Wirt ha arruolato sua figlia Claire, che aveva biomarcatori ed era a rischio di sviluppare T1D, in uno studio clinico per Tzield 7 anni fa. Oggi, deve ancora progredire nel T1D clinico. 

“Come mamma, apprezzo 83 mesi senza controllare gli zuccheri nel sangue più volte al giorno, preoccupandomi dei minimi potenzialmente letali e bilanciando l’indipendenza di mio figlio/adolescente con l’importanza di uno stretto controllo medico”, ha affermato il dott. Wirt. “Per non parlare del costo significativo delle forniture, delle visite ambulatoriali e dello stress emotivo. Non sappiamo quanto dureranno gli effetti del trattamento, ma ogni giorno senza insulina è stato un dono!” 

La decisione odierna non sarebbe stata possibile senza decenni di lavoro del JDRF, a partire dalla ricerca di base negli anni ’80. Il coinvolgimento di JDRF è culminato in un investimento strategico da parte del JDRF T1D Fund nel 2017 che ha portato Provention Bio in T1D per la prima volta.  

Il dottor Kevan Herold della Yale School of Medicine è uno dei ricercatori clinici che hanno iniziato questa ricerca. “La storia con l’uso clinico di teplizumab è iniziata con una sovvenzione JDRF per sostenere una sperimentazione in pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza più di due decenni fa”, ha affermato il dott. Herold. “Il successo di questo studio iniziale ha piantato un seme che ha portato a ulteriori studi e al sostegno del National Institutes of Health (NIH).” 

“La recente decisione rappresenta un punto di svolta nel campo. In primo luogo, identifica un modo in cui una terapia immunitaria per arrestare il processo patologico potrebbe essere combinata con sostituzioni cellulari in soggetti con diabete di tipo 1. Suggerisce inoltre che è tempo di più un ampio screening per identificare i soggetti a rischio di diabete di tipo 1, poiché ora esiste una terapia che può cambiarne il corso”. 

A proposito di JDRF

La missione di JDRF è accelerare le scoperte che cambiano la vita per curare, prevenire e trattare il diabete di tipo 1 (T1D) e le sue complicanze. Per raggiungere questo obiettivo, JDRF ha investito oltre 2,5 miliardi di dollari in finanziamenti per la ricerca sin dall’inizio. Siamo un’organizzazione costruita su un modello di base di persone che si connettono nelle loro comunità locali, collaborando a livello regionale e globale per l’efficienza e un più ampio impatto della raccolta fondi e unendosi su un palcoscenico globale per mettere in comune risorse, passione ed energia. Collaboriamo con istituzioni accademiche, responsabili politici e partner aziendali e industriali per sviluppare e fornire una pipeline di terapie innovative alle persone che vivono con T1D. Il nostro staff e volontari in tutti gli Stati Uniti, in tutto il mondo, e presso le nostre cinque filiali internazionali, ci dedichiamo alla difesa, all’impegno della comunità e a una visione condivisa di un mondo senza T1D. Per ulteriori informazioni, visita jdrf.org o seguici su Twitter (@JDRF), Facebook (@myjdrf) e Instagram (@jdrfhq). 

Informazioni sul diabete di tipo 1 (T1D)

T1D è una condizione autoimmune che induce il pancreas a produrre pochissima insulina o nessuna. Ciò porta alla dipendenza dalla terapia insulinica e al rischio di complicanze a breve o lungo termine, che possono includere alti e bassi della glicemia; danno ai reni, agli occhi, ai nervi e al cuore; e persino la morte se non trattata. A livello globale, colpisce quasi 9 milioni di persone. Molti credono che il T1D venga diagnosticato solo durante l’infanzia e l’adolescenza, ma la diagnosi in età adulta è comune e rappresenta quasi il 50% di tutte le diagnosi di T1D. L’inizio del T1D non ha nulla a che fare con la dieta o lo stile di vita. Sebbene le sue cause non siano ancora del tutto comprese, gli scienziati ritengono che siano coinvolti sia fattori genetici che fattori scatenanti ambientali. Attualmente non esiste una cura per il T1D.